01 罕见病组织获得569万美元资助，推动脊髓小脑共济失调3型基因治疗
2025年2月6日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织CureRareDisease（CRD）宣布获得加州再生医学研究所（CIRM）569万美元的资助，将用于推进针对脊髓小脑共济失调3型（SCA3）的反义寡核苷酸疗法的开发。SCA3是一种目前无有效治疗方案的神经退行性疾病。
02 微光基因成功完成Pre-A轮融资，促进常见病表观遗传编辑研究
微光基因（苏州）有限公司宣布成功完成Pre-A轮融资，筹集资金数千万元人民币。本轮融资由广州产投集团与广州优玖投资共同出资，浩悦资本则担任本轮融资财务顾问，并将持续提供后续融资的财务顾问服务。这笔融资将助力微光基因快速推进针对未满足临床需求的常见病表观遗传编辑管线研究。
03 北京大学Nature：新一代线粒体碱基编辑器问世
2025年1月22日，昌平实验室与北京大学魏文胜课题组在Nature杂志上在线发表了名为“PrecisemodellingofmitochondrialdiseasesusingoptimizedmitoBEs”的研究论文。研究团队通过优化的mitoBEs，成功高效地构建线粒体疾病小鼠模型，表现出典型的疾病表型，为理解线粒体疾病提供了重要工具。
04 Viralgen与Axovia合作开发视网膜营养不良基因疗法
Viralgen与Axovia Therapeutics合作推进一种基于AAV9的基因疗法，该疗法用于治疗由于BBS1基因突变所引起的视网膜营养不良的Bardet-Biedl综合征（BBS），旨在预防BBS患者的视力丧失。
05 信念医药DMDAAV基因疗法IND获受理，FDA日前已批准
2025年2月5日，信念医药集团宣布，其用于杜氏肌营养不良（DMD）的基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获得国家药品监督管理局（NMPA）受理，这标志着该药物开发迈出了重要一步。
06 《自然》发布2025年值得关注的七项技术，生命科学领域占四席
《自然》杂志近期发布了“2025年值得关注的七项突破性技术”，其中生命科学领域占据四席，涵盖CAR-T细胞基因疗法、AI生物学模型等前沿技术，彰显了生命科学在未来的广阔前景。
01 广州健康院推出新型单细胞谱系追踪技术，深层次揭示细胞命运
2025年1月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院的彭广敦研究团队在《细胞·报告》发表了名为“DuTracer”的新型单细胞谱系追踪技术的研究成果。这一技术借助CRISPR-Cas9和Cas12a两种基因编辑工具，极大提升了细胞谱系解析的精度和深度，为胚胎发育与疾病机理的研究提供了革命性工具。
02 炎症基因表达调控新机制揭示——TTP与pre-mRNA的关系
2025年1月24日，维也纳大学Pavel Kovarik团队在Molecular Cell上发表论文，探讨了TTP在炎症基因表达调控中的作用，揭示TTP与RNA的细胞核互动如何决定mRNA降解的命运，从而有效防止炎症因子的过量表达。
03 听力障碍基因治疗新思路，《Science》介绍耳蜗听觉毛细胞发育机制
《Science》近期在线发表的研究中，科学家揭示了锌指转录因子Casz1在听觉毛细胞生存与发育中的关键角色，为基因操纵在听觉损伤修复的应用寻找了新方向和靶点。
01 天津市加强对生物医药创新发展的全链条支持，推动核心技术攻关，特别是在细胞与基因治疗、“AI+医药”和再生医学等领域。
02 美国启动“星际之门计划”，注资5000亿美元，利用AI与mRNA技术加速癌症治疗进程。美国总统特朗普在白宫新闻发布会上宣布了这一计划，强调其将成为该领域的重大里程碑。
总之，随着技术的不断进步和投资的加大，生物医药行业正在迎来新的发展机遇。凭借人生就是博-尊龙凯时的品牌理念，我们期待在未来的道路上，不断迎接挑战，推动更大的突破！
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