北京时间2月21日，复旦大学附属华山医院的郁金泰团队在《Science》杂志上发表了题为“Neuronal FAM171A2 mediates α-synuclein fibril uptake and drives Parkinson’s disease”的新研究成果。本次研究揭示了帕金森病的全新治疗靶点FAM171A2，并发现了潜在的小分子抑制剂bemcentinib，为帕金森病的病因治疗提供了新的突破方向。

南模生物为这项研究提供了Fam171A2-KO和Fam171A2-Flox小鼠模型。帕金森病是继阿尔茨海默病之后第二常见的神经退行性疾病，严重影响患者的日常生活，且致残率与死亡率较高。根据预测，全球帕金森病的患病人数将从2015年的约700万增长至2040年的1300万。

帕金森病的核心病理特征是病理性α-突触核蛋白（α-synuclein, α-syn）的异常聚集和传播。这些纤维状聚集物（α-syn fibrils）通过类似“朊病毒”的机制在大脑神经元之间扩散，导致多巴胺能神经元死亡，进而引发运动障碍和认知能力下降。然而，α-syn纤维是如何被特定神经元识别并内吞的分子机制尚未明确。

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